Liệu pháp gen (Có Thể 2020)

Biểu hiện gen dài hạn đặc hiệu của tim mạch trong mô hình lợn sau khi tiêm truyền ngược dòng chọn lọc áp lực của vec tơ virus liên quan đến adeno (AAV)

Biểu hiện gen dài hạn đặc hiệu của tim mạch trong mô hình lợn sau khi tiêm truyền ngược dòng chọn lọc áp lực của vec tơ virus liên quan đến adeno (AAV)

trừu tượng Nền tảng cho một liệu pháp gen tim hiệu quả là sự cần thiết của một hệ thống vectơ, cho phép biểu hiện chọn lọc và dài hạn của gen quan tâm. Trong các mô hình động vật gặm nhấm, các vec tơ liên quan đến adeno (AAV) như AAV-6 đã được chứng minh là có hiệu quả chuyển hóa tế bào cơ tim. Tuy nhiên, do sự khác biệt đáng kể phụ thuộc loài trong các đặc điểm tải nạp tồn tại, cá

Viêm cơ tim sau biểu hiện gen virut liên quan đến adeno của thụ thể TNF hòa tan ở người (TNFRII-Fc) ở tim khỉ đầu chó

Viêm cơ tim sau biểu hiện gen virut liên quan đến adeno của thụ thể TNF hòa tan ở người (TNFRII-Fc) ở tim khỉ đầu chó

trừu tượng Sự cô lập các yếu tố hoại tử khối u-TN (TNFa) bằng các protein tổng hợp miễn dịch TNF-immunoglobulin G (IgG) có thể hạn chế tiến triển suy tim ở mô hình gặm nhấm. Trong nghiên cứu này, chúng tôi đã tiêm trực tiếp một loại virut liên quan đến adeno (AAV) -2 để mã hóa protein tổng hợp thụ thể TNF-Fc II của con người (AAV-TNFRII-Fc) vào tim khỉ đầu chó khỏe mạnh và đánh giá biểu hiện gen được mã hóa bằng virus và phản ứng lâm sàng. Khỉ đầu chó trưởng thành được tiêm trực tiếp AAV-TNFRII-Fc (∼ 5 × 10 12 virut / bộ gen / khỉ đầu chó) hoặc một liều tương

Hiệu quả và an toàn lâu dài của liệu pháp gen alipogene tiparvovec (AAV1-LPLS447X) trong điều trị thiếu lipoprotein lipase: một thử nghiệm nhãn mở

Hiệu quả và an toàn lâu dài của liệu pháp gen alipogene tiparvovec (AAV1-LPLS447X) trong điều trị thiếu lipoprotein lipase: một thử nghiệm nhãn mở

Đối tượng Các thử nghiệm lâm sàng Liệu pháp gen Kỹ thuật di truyền Rối loạn chuyển hóa trừu tượng Chúng tôi mô tả quá trình theo dõi 2 năm của một thử nghiệm nhãn mở (CT-AMT-011 Tiết01) của liệu pháp gen AAV1-LPL S447X đối với thiếu lipoprotein lipase (LPL), một bệnh mồ côi liên quan đến bệnh chylomicronemia, nghiêm trọng tăng triglyceride máu, biến chứng chuyển hóa và viêm tụy có khả năng đe dọa tính mạng. Biến thể gen LPL S447X , trong một vec tơ virus liên quan đến adeno của serotype 1 (alipogene tiparvovec)

Tái tạo các đảo tụy in vivo bằng liệu pháp gen nhắm mục tiêu siêu âm

Tái tạo các đảo tụy in vivo bằng liệu pháp gen nhắm mục tiêu siêu âm

Đối tượng Bệnh tiểu đường Đảo nhỏ của Langerhans Siêu âm trừu tượng Nghiên cứu này sử dụng một phương pháp mới đối với liệu pháp gen trong đó DNA plasmid được nhắm mục tiêu đến tuyến tụy in vivo bằng cách sử dụng phá hủy microbubble nhắm mục tiêu siêu âm (UTMD) để đạt được tái tạo đảo. Các vi sinh vật truyền tĩnh mạch mang plasmid bị phá hủy trong vi tuần hoàn tụy bằng siêu âm, đạt đư

Tác nhân tương phản MRI gadoteridol tăng cường phân phối rAAV1 ở vùng đồi thị chuột

Tác nhân tương phản MRI gadoteridol tăng cường phân phối rAAV1 ở vùng đồi thị chuột

Đối tượng Giao gen Hà mã Các vec tơ trừu tượng Các tác nhân tương phản thường được sử dụng kết hợp với hình ảnh cộng hưởng từ (MRI) để theo dõi sự phân phối của các phân tử trong não. Các thí nghiệm gần đây được thực hiện trong phòng thí nghiệm của chúng tôi đã chỉ ra rằng việc đồng truyền của huyết thanh virus tái tổ hợp Adeno 5 (rAAV5) và chất tương phản MRI gadoteridol (Gd) giúp tăng cường tải nạp vec tơ ở chuột. Mục tiêu của nghiên cứu này là xác định liệu gadoteridol cũng có thể được sử dụng như một công cụ để tăng cường hiệu quả tải nạp c

Cung cấp gen ở mắt bằng cách sử dụng các vec tơ lentivirus

Cung cấp gen ở mắt bằng cách sử dụng các vec tơ lentivirus

trừu tượng Những tiến bộ đáng kể trong sự hiểu biết của chúng tôi về vòng đời lentillin và các protein cấu thành khác nhau của chúng đã cho phép tạo ra các vec tơ lentivirus hiện được coi là đủ an toàn cho các thử nghiệm lâm sàng đối với cả bệnh chết người và không gây chết người. Chúng có các đặc tính riêng biệt khiến chúng đặc biệt thích hợp để chuyển gen trong c

Việc chuyển gen của phối tử CD40 đến các tế bào đuôi gai kích thích sản xuất interferon-để gây ra sự ngừng tăng trưởng và quá trình tự hủy của các tế bào khối u

Việc chuyển gen của phối tử CD40 đến các tế bào đuôi gai kích thích sản xuất interferon-để gây ra sự ngừng tăng trưởng và quá trình tự hủy của các tế bào khối u

trừu tượng Trong nghiên cứu này, chúng tôi đưa ra bằng chứng cho thấy việc chuyển gen của phối tử CD40 (CD154) vào các tế bào đuôi gai chưa trưởng thành (DC) của con người tạo ra tác dụng chống ung thư trực tiếp trên các tế bào khối u. DC bị nhiễm adenovirus được định hướng biểu hiện CD154 của con người trên bề mặt tế bào (CD154-DC) gợi ra mức độ cao hơn đáng kể của các phân tử phụ kiện miễn dịch thường thấy trên DC trưởng thành. Chúng tôi thấy rằng việc đồng canh tác với dòng tế bào ung thư biểu mô tế bào vảy ở người (OSC-70) với CD154-DC đã ức chế đáng kể

Một adenovirus liên kết với tế bào myeloid có hiệu quả nhắm mục tiêu chuyển gen vào phổi và thoát khỏi bệnh nhiệt đới gan

Một adenovirus liên kết với tế bào myeloid có hiệu quả nhắm mục tiêu chuyển gen vào phổi và thoát khỏi bệnh nhiệt đới gan

Đối tượng Giao gen Mục tiêu sửa chữa gen Các vec tơ trừu tượng Việc chuyển gen cụ thể và hiệu quả đến phổi đã bị cản trở bởi sự cô lập gan của vec tơ adenovirus serotype 5 (Ad5). Sự phức tạp của bệnh nhiệt đới gan Ad5 phần lớn đã được làm sáng tỏ, cho phép cải thiện hiệu quả của việc cung cấp gen Ad5. Tuy nhiên, việc quét và loại bỏ tế bào Kupffer (KC) vẫn là một trở ngại lớn cho các chiến lược chu

Phân lập virut paramyxovirus mạnh hơn bằng phương pháp sinh học

Phân lập virut paramyxovirus mạnh hơn bằng phương pháp sinh học

Đối tượng Liệu pháp gen Kỹ thuật di truyền trừu tượng Virus gây bệnh Newcastle (NDV) là một loại paramyxovirus oncolytic với bộ gen RNA đơn chuỗi không phân tách. Trong báo cáo này, một NDV tái tổ hợp tái tổ hợp đã được thông qua trong xenograft khối u của con người và được tái cấu trúc và đặc trưng sau hai vòng sinh học. Một số dòng phân lập có thể được phục hồi khác với virut bố mẹ liên quan đến vi rút

Loài khác nhau về sự hấp thu DNA của gen chuyển trong tế bào gan sau khi chuyển adenovirus tương quan với kích thước của fenestrae nội mô

Loài khác nhau về sự hấp thu DNA của gen chuyển trong tế bào gan sau khi chuyển adenovirus tương quan với kích thước của fenestrae nội mô

trừu tượng Viêm xoang hình sin có thể hạn chế vận chuyển các vec tơ chuyển gen theo kích thước của chúng. Sử dụng công nghệ Vitrobot và kính hiển vi điện tử cryo, chúng tôi cho thấy đường kính của vec tơ huyết thanh 5 adenovirus ở người là 93nm với các sợi nhô ra là 30 nm. Do đó, đường kính fenestrae từ 150nm trở lên có khả năng đủ để truyền

Thiết kế Tmpk của con người hợp nhất với các dấu hiệu bề mặt tế bào bị cắt ngắn: các băng an toàn kiểm soát số phận tế bào linh hoạt

Thiết kế Tmpk của con người hợp nhất với các dấu hiệu bề mặt tế bào bị cắt ngắn: các băng an toàn kiểm soát số phận tế bào linh hoạt

Đối tượng Liệu pháp tế bào Liệu pháp gen Kỹ thuật di truyền trừu tượng Các chiến lược dựa trên liệu pháp gen điều khiển số phận tế bào (CFCGT) có thể làm tăng các phương pháp điều trị gen và ghép tế bào hiện có bằng cách cung cấp một yếu tố an toàn trong trường hợp có kết quả xấu. Trước đây, chúng tôi đã mô tả một sự kết hợp enzyme / prodrug mới cho CFCGT. Ở đây, chúng tôi

Ex vivo adenovirus chuyển protein hình thái xương 12 (BMP-12) cDNA cải thiện khả năng chữa lành gân Achilles trong mô hình chuột

Ex vivo adenovirus chuyển protein hình thái xương 12 (BMP-12) cDNA cải thiện khả năng chữa lành gân Achilles trong mô hình chuột

trừu tượng Mục đích của nghiên cứu của chúng tôi là đánh giá các tác động mô học và cơ học của việc chuyển gen BMP-12 trong việc chữa lành gân chuột Achilles bằng cách sử dụng một phương pháp mới sử dụng vạt cơ biến đổi gen. Sinh thiết của cơ xương tự thân đã được tải nạp bằng một loại adenovirus thế hệ thứ năm, mang BMP-12 cDNA của con người (Ad.BMP-12) và được phẫu thuật cấy ghép quanh các gân Achilles được thử nghiệm trong mô hình chuột. Hiệu quả của ch

Vắc-xin DNA gợi ra một phản ứng chống ung thư hiệu quả bằng cách nhắm mục tiêu đột biến Krasn trong mô hình ung thư phổi chuột biến đổi gen

Vắc-xin DNA gợi ra một phản ứng chống ung thư hiệu quả bằng cách nhắm mục tiêu đột biến Krasn trong mô hình ung thư phổi chuột biến đổi gen

Đối tượng Liệu pháp gen Liệu pháp miễn dịch Ung thư phổi không phải tế bào nhỏ trừu tượng Mutant Krasn (V-Ki-ras2 Kirsten rat sarcoma virus tương đồng oncogene) được quan sát thấy ở hơn 20% bệnh ung thư phổi không phải tế bào nhỏ; tuy nhiên, hiện tại không có liệu pháp mục tiêu hiệu quả nào có sẵn. Vắc-xin DNA Krasn có thể là một tác nhân trị liệu miễn dịch mới trong bệnh ung

Nhiễm độc gen tiềm tàng từ các vị trí tích hợp ở chó CLAD được điều trị thành công bằng liệu pháp gen qua trung gian véc tơ

Nhiễm độc gen tiềm tàng từ các vị trí tích hợp ở chó CLAD được điều trị thành công bằng liệu pháp gen qua trung gian véc tơ

trừu tượng Phân tích vị trí tích hợp đã được thực hiện trên sáu con chó bị thiếu hụt độ bám bạch cầu của chó (CLAD) sống sót sau hơn 1 năm sau khi truyền tế bào tủy xương CD34 + tự thân được cấy ghép với một vec tơ kháng thể biểu hiện CD18. Tổng cộng có 387 vị trí chèn retrovirus (RIS) đã được xác định trong bạch cầu

Serotype 9 liên quan đến virus Adeno nhắm mục tiêu một cách hiệu quả cơ xương thiếu máu cục bộ sau khi sinh toàn thân

Serotype 9 liên quan đến virus Adeno nhắm mục tiêu một cách hiệu quả cơ xương thiếu máu cục bộ sau khi sinh toàn thân

Đối tượng Liệu pháp gen Vectơ di truyền Bệnh mạch máu ngoại biên trừu tượng Nhắm mục tiêu biểu hiện gen điều trị đến cơ xương sau khi tiêm tĩnh mạch (IV) là một chiến lược hấp dẫn để điều trị bệnh động mạch ngoại biên (PAD), ngoại trừ việc truy cập véc tơ vào chi thiếu máu cục bộ có thể là một yếu tố hạn chế. Vì serotype 9 (AAV-9) của virus adeno liên kết với cơ xương với hiệu quả cao sau khi sinh toàn thân, chúng tô

Đánh giá tính đặc hiệu và độ nhạy của ferritin như một gen phóng viên MRI trong não chuột bằng cách sử dụng các vec tơ virus liên quan đến lentivirus và adeno

Đánh giá tính đặc hiệu và độ nhạy của ferritin như một gen phóng viên MRI trong não chuột bằng cách sử dụng các vec tơ virus liên quan đến lentivirus và adeno

Đối tượng Óc Chụp cộng hưởng từ Gen phóng viên Các vec tơ trừu tượng Sự phát triển của các giao thức hình ảnh in vivo để theo dõi các tế bào được cấy ghép một cách đáng tin cậy hoặc báo cáo về biểu hiện gen là rất quan trọng để theo dõi điều trị trong (các) giao thức trị liệu tế bào và gen lâm sàng. Do đó, chúng tôi đã đánh giá tiềm năng của các vec tơ lentivirus (LV) và vectơ virus liên quan

Novel Clostridium perfringens liệu pháp gen tự sát enterotoxin để điều trị chọn lọc các khối u biểu hiện quá mức claudin-3- và -4

Novel Clostridium perfringens liệu pháp gen tự sát enterotoxin để điều trị chọn lọc các khối u biểu hiện quá mức claudin-3- và -4

trừu tượng Độc tố vi khuẩn được biết là có hiệu quả trong điều trị ung thư. Clostridium perfringens enterotoxin (CPE) được sản xuất bởi chủng vi khuẩn Clostridium loại A. Các protein xuyên màng claudin-3 và -4, thường được biểu hiện quá mức trong nhiều khối u biểu mô ở người (ví dụ, đại tràng, vú, tuyến tụy, tuyến tiền liệt và buồng trứng), là các thụ thể nhắm mục tiêu cho CPE. CPE liên kết với chúng kích hoạt sự hình thành các phức hợp lỗ chân lông màng dẫn đến chết tế bào nhanh chón

Tối ưu hóa transgene cải thiện đáng kể các chuẩn độ vector SIN, biểu hiện gp91phox và phục hồi sản xuất superoxide trong các tế bào X-CGD

Tối ưu hóa transgene cải thiện đáng kể các chuẩn độ vector SIN, biểu hiện gp91phox và phục hồi sản xuất superoxide trong các tế bào X-CGD

trừu tượng Liệu pháp gen đã được chứng minh là có giá trị tiềm năng để điều chỉnh các rối loạn tạo máu di truyền. Tuy nhiên, sự xuất hiện của các tác dụng phụ nghiêm trọng trong một số thử nghiệm lâm sàng đã đặt câu hỏi về sự an toàn của phương pháp này và đã cản trở việc sử dụng các vec tơ điều trị lặp lại dài hạn để điều trị cho một số lượng lớn bệnh nhân. Sự phát triển của các vectơ tự bất hoạt (SIN) với giảm độc tính gen cung cấp một sự thay thế cho các vectơ hiện đang sử dụng. Những nỗ

Sự điều hòa nhạy cảm và chính xác của huyết sắc tố sau khi chuyển gen erythropoietin vào mô cơ bằng cách sử dụng điện di

Sự điều hòa nhạy cảm và chính xác của huyết sắc tố sau khi chuyển gen erythropoietin vào mô cơ bằng cách sử dụng điện di

trừu tượng Chuyển gen dựa trên điện di (chuyển gen điện (EGT)) đang đạt được động lượng ngày càng tăng, đặc biệt là đối với mô cơ, nơi có thể đạt được biểu hiện cao cấp dài hạn. Cảm ứng biểu hiện bằng hệ thống Tet-On đã được thiết lập trước đó; tuy nhiên, các nỗ lực để đạt được liều mục tiêu được xác định trước - một đơn thuốc, đã không được báo cáo. Chúng tôi đặt ba mức huyết sắc tố đích (10, 12 và 14 mmol / l, mức cơ bản là 8.2 mmol / l) và nhắm vào chúng bằng cách chuyển gen erythropoiet

Tế bào gốc thần kinh của con người nhắm mục tiêu và cung cấp gen điều trị cho u trung thất thực nghiệm

Tế bào gốc thần kinh của con người nhắm mục tiêu và cung cấp gen điều trị cho u trung thất thực nghiệm

trừu tượng Medulloblastomas là khối u tiểu não ác tính cao của trẻ em. Một trong những lý do gây khó khăn cho việc điều trị u trung thất là xu hướng di căn vốn có của chúng thông qua con đường dịch não tủy (CSF) dẫn đến phổ biến leptomeningeal. Gần đây, các tế bào gốc thần kinh biến đổi gen (NSC) đã được c

Tác dụng của electrotransfer plasmid cơ bắp của các biến thể thụ thể hòa tan TNF-a trong viêm màng bồ đào thực nghiệm

Tác dụng của electrotransfer plasmid cơ bắp của các biến thể thụ thể hòa tan TNF-a trong viêm màng bồ đào thực nghiệm

Bản sửa đổi cho bài viết này đã được xuất bản vào ngày 13 tháng 8 năm 2009 trừu tượng Viêm nội nhãn đã được công nhận là một yếu tố chính dẫn đến mù lòa. Do yếu tố hoại tử khối u (TNF-α) tăng cường các sự kiện gây độc tế bào nội nhãn, các liệu pháp chống TNF toàn thân đã được đưa vào trong điều trị viêm nội nhãn nặng, nhưng cần tiêm lại thường xuyên và có liên quan đến tác dụng phụ nghiêm trọng. Chúng tôi đã nghĩ ra một liệu pháp gen chống vi rút nội nhãn để cung cấp liệu pháp chống TNF hiệu quả và duy trì trong mắt bị viêm. Trong

Chỉ đạo adenovirus qua hàng rào máu não thông qua con đường chuyển hóa melanotransferrin (P97) trong mô hình in vitro

Chỉ đạo adenovirus qua hàng rào máu não thông qua con đường chuyển hóa melanotransferrin (P97) trong mô hình in vitro

trừu tượng Adenovirus serotype 5 (Ad5) được sử dụng rộng rãi trong việc phát triển các giao thức trị liệu gen. Tuy nhiên, các chiến lược trị liệu gen hiện tại liên quan đến não chủ yếu dựa trên tiêm trong sọ. Một trở ngại lớn cho các vec tơ được quản lý có hệ thống để lây nhiễm mô não là hàng rào máu não (BBB). Một chiến lược để vượt qua BBB là transcytosis, một quá trình vận chuyển xuyên qua tế bào c

Liệu pháp gen chống ung thư hiệu quả được cung cấp bởi các micelle stearic axit liên hợp polyethylenimine-g-chitosan

Liệu pháp gen chống ung thư hiệu quả được cung cấp bởi các micelle stearic axit liên hợp polyethylenimine-g-chitosan

Đối tượng Điều trị bằng oligonucleotide Trị liệu ung thư Liệu pháp gen Dịch chuyển trừu tượng Các túi không virut bao gồm axit stearic liên hợp polyethylenimine có trọng lượng phân tử thấp-g-chitosan oligosacarit (CSOSA-g-PEI) được tổng hợp để cung cấp và điều trị gen. CSOSA-g-PEI được tổng hợp có khả năng đệm ion tốt và khả năng liên

Cung cấp gen qua trung gian hạt nano vàng gây ra những thay đổi rộng rãi trong sự biểu hiện của gen miễn dịch bẩm sinh

Cung cấp gen qua trung gian hạt nano vàng gây ra những thay đổi rộng rãi trong sự biểu hiện của gen miễn dịch bẩm sinh

trừu tượng Các tính chất độc đáo của các liên hợp hạt nano vàng đã được biến đổi oligonucleotide (và RNA can thiệp nhỏ) làm cho chúng hứa hẹn các tác nhân điều hòa gen nội bào. Chúng tôi thấy rằng các hạt nano vàng có chức năng ổn định với các oligonucleotide liên kết cộng hóa trị kích hoạt các gen và con đường liên quan đến miễn dịch trong các tế bào đơn nhân máu ngoại biên của con người, nhưng không phải là dòng tế bào bị hạn chế dòng dõi. Những phát hiện này có ý nghĩa mạnh mẽ đối với việc ứng dụng các liên hợp hạt nano vàng biến đổi oligonucleotide trong nghiên cứu tịn

Tiêm vắc-xin qua da bằng microneedles phủ vắc-xin DNA viêm gan C

Tiêm vắc-xin qua da bằng microneedles phủ vắc-xin DNA viêm gan C

Đối tượng Tế bào T độc tế bào Vắc-xin DNA Virus viêm gan C Tiêm chủng trừu tượng Da có khả năng là một cơ quan tuyệt vời để cung cấp vắc-xin vì khả năng tiếp cận và sự hiện diện của các tế bào miễn dịch. Tuy nhiên, không có phương pháp tiêm chủng da đơn giản và rẻ tiền có sẵn. Các kim có kích thước micron được phủ DNA đã được thử nghiệm như một thiết bị đơn giản, r

Nhắm mục tiêu các tế bào thần kinh thị giác của con người bằng cách sử dụng vector hiển thị peptide khuếch đại HSV-1

Nhắm mục tiêu các tế bào thần kinh thị giác của con người bằng cách sử dụng vector hiển thị peptide khuếch đại HSV-1

trừu tượng Nhắm mục tiêu nhiễm trùng tế bào bằng vec tơ virus herpes simplex loại 1 (HSV-1) là một vấn đề phức tạp vì quá trình này bao gồm nhiều tương tác của glycoprotein bao bọc virus và protein bề mặt của tế bào chủ. Trong nghiên cứu này, chúng tôi đã chèn một chuỗi peptide đặc hiệu glioma ở người (ký hiệu là MG11) vào một vec tơ khuếch đại HSV-1 hiển thị thay thế miền liên kết heparan sulfate của glycoprotein C (gC). Các vectơ tái tổ hợp phong bì MG11: gC đã được sửa đổi sau đó được đóng gói thành virion với sự hiện diện c

Loại bỏ các gen gây ô nhiễm trong virut vector AAV làm giảm các phản ứng miễn dịch và cải thiện biểu hiện gen chuyển trong mô hình trị liệu gen chó

Loại bỏ các gen gây ô nhiễm trong virut vector AAV làm giảm các phản ứng miễn dịch và cải thiện biểu hiện gen chuyển trong mô hình trị liệu gen chó

Đối tượng Liệu pháp gen Kỹ thuật di truyền Vectơ di truyền Bất thường cơ xương khớp trừu tượng Các nghiên cứu về liệu pháp gen ở động vật và người sử dụng các vec tơ AAV đã chỉ ra rằng các phản ứng miễn dịch đối với các protein capsid AAV có thể hạn chế nghiêm trọng biểu hiện gen chuyển. Nguồn chính của kháng nguyên capsid là liên kết với các vec tơ AAV, có thể giảm bằng cách tinh

Điều chỉnh giảm CD46 của người bằng adenovirus serotype 35 vectơ

Điều chỉnh giảm CD46 của người bằng adenovirus serotype 35 vectơ

trừu tượng CD46 ở người (protein cofactor màng), đóng vai trò là thụ thể cho nhiều loại mầm bệnh, bao gồm các chủng virut sởi, herpesvirus loại 6 và Neisseria , nhanh chóng được điều hòa từ bề mặt tế bào sau khi bị nhiễm các mầm bệnh này. Ở đây, chúng tôi báo cáo rằng các vec tơ adenovirus (Ad) 35 sao

Sự vắng mặt của một phản ứng miễn dịch xâm nhập vào một vec tơ adenovirus phụ thuộc vào người trợ giúp được đưa vào dịch não tủy của các loài linh trưởng không phải người

Sự vắng mặt của một phản ứng miễn dịch xâm nhập vào một vec tơ adenovirus phụ thuộc vào người trợ giúp được đưa vào dịch não tủy của các loài linh trưởng không phải người

trừu tượng Viêm và phản ứng miễn dịch, hoặc miễn dịch có sẵn đối với các vec tơ virus thường được sử dụng cho liệu pháp gen làm suy giảm nghiêm trọng biểu hiện gen dài hạn trong hệ thống thần kinh trung ương (CNS), cản trở khả năng lặp lại can thiệp điều trị. Ở đây, chúng tôi cho thấy rằng việc tiêm vec tơ adenovirus (HD-Ad) phụ thuộc vào n

Ảnh hưởng của việc cung cấp gen của các đồng phân NOS đối với tăng sản nội tạng và tái tạo nội mô sau chấn thương bóng

Ảnh hưởng của việc cung cấp gen của các đồng phân NOS đối với tăng sản nội tạng và tái tạo nội mô sau chấn thương bóng

trừu tượng Mất tế bào nội mô là một sự kiện quan trọng trong việc sửa chữa bệnh lý của các mạch máu bị tổn thương. Chức năng nội mô bị suy giảm dẫn đến giảm sản xuất các chất trung gian mạch chính như oxit nitric (NO) trong thành mạch dẫn đến tăng sinh tế bào cơ trơn và di chuyển và cuối cùng là tăng sản. Mục đích của nghiên cứu này là so sánh trực tiếp ảnh hưởng của việc cung cấp gen qua trung gia

Việc sử dụng DNA polyethylenimine để cung cấp hTERT để thúc đẩy sự phát triển của tóc

Việc sử dụng DNA polyethylenimine để cung cấp hTERT để thúc đẩy sự phát triển của tóc

trừu tượng Nghiên cứu hiện tại điều tra tính hiệu quả của phức hợp polyethylenimine (PEI), thể hiện sự sao chép ngược telomase của con người (hTERT) để truyền tế bào gốc nang lông và tạo ra hTERT đủ để kích thích mọc tóc. Sự thay đổi với phức hợp pLC của hLCT DNA DNA PEI (nhóm D + P) trong ống nghiệm gây ra biểu hiện của kháng nguyên nhân tế bào tăng sinh trong 35, 8% dân số tế bào gốc được tinh chế, cho thấy sự tăng sinh tế bào được tăng cường. Hiệu quả thay đổi in vivo của da lưng chuột được xác định bằng cách nhuộm cho hoạt động-gal. Các tế bào dương tính với-gal nằm

Một phương pháp đơn giản, dựa trên lanthanide để tăng cường hiệu quả tải nạp của các vec tơ adenovirus

Một phương pháp đơn giản, dựa trên lanthanide để tăng cường hiệu quả tải nạp của các vec tơ adenovirus

trừu tượng Dựa trên các đặc tính bắc cầu và mặt nạ điện tích mạnh mẽ của các cation lanthanide (Ln 3+ ), chúng tôi đã nghiên cứu việc sử dụng chúng để cải thiện hiệu quả tải nạp của các vec tơ adenovirus. Sử dụng một gen đánh dấu luciferase, có thể làm tăng biểu hiện gen chuyển bằng dòng tế bào gốc trung mô murine C3H10T½ lên đến bốn lệnh đăng nhập khi sử dụng bội nhiễm rất thấp kết hợp với Ln 3+ ; La 3+ vượt trội hơn so với Gd 3+ , Y 3+ và Lu 3+ về mặt này. Tất cả Ln 3+ đều hiệu quả hơn Ca 2+ . Dòng tế bào học, sử dụng gen đánh dấu protein huỳnh quang màu xanh lá cây, xác nhận rằng La 3+ tăng

Ức chế tăng sản tân sinh trong mô hình ghép tĩnh mạch thỏ sau khi truyền không do virus với iNOS cDNA của người

Ức chế tăng sản tân sinh trong mô hình ghép tĩnh mạch thỏ sau khi truyền không do virus với iNOS cDNA của người

Đối tượng Giao gen Liệu pháp gen Bệnh ghép so với vật chủ Hạt nano trừu tượng Thất bại ghép tĩnh mạch gây ra bởi tăng sản tân sinh (IH) sau khi bắc cầu động mạch vành ghép với tĩnh mạch hoại tử là một vấn đề lâm sàng lớn. Việc thiếu các vectơ an toàn và hiệu quả để chuyển gen mạch máu đã cản trở đáng kể tiến trình trong lĩnh vực này. Chúng tôi đã phát triển một hệ thống vectơ Nanocomplex (RTN) nhắm mục tiêu Receptor cho mục đích này và đán

Tế bào gốc thần kinh của con người biểu hiện quá mức yếu tố tế bào thần kinh có nguồn gốc từ tế bào thần kinh đệm trong xuất huyết não thực nghiệm

Tế bào gốc thần kinh của con người biểu hiện quá mức yếu tố tế bào thần kinh có nguồn gốc từ tế bào thần kinh đệm trong xuất huyết não thực nghiệm

trừu tượng Các nghiên cứu gần đây đã báo cáo rằng yếu tố tăng trưởng có nguồn gốc từ tế bào thần kinh đệm (GDNF) có tác dụng kích thích thần kinh đối với hệ thần kinh trung ương và các tế bào gốc thần kinh (NSC) được cấy ghép trong các mô hình động vật của đột quỵ sống sót và làm suy giảm các khiếm khuyết thần kinh. Trong nghiên cứu này, một dòng NSC ổn định của con người biểu hiện quá mức GDNF (F3.GDNF) đã được cấy gh

Sự đột biến qua trung gian APOBEC3 của các vec tơ retrovirus được tạo ra từ một số dòng tế bào đóng gói retrovirus

Sự đột biến qua trung gian APOBEC3 của các vec tơ retrovirus được tạo ra từ một số dòng tế bào đóng gói retrovirus

Đối tượng Liệu pháp gen Đột biến Virus retrovirus Các vec tơ trừu tượng Các protein APOBEC3 được đóng gói thành virion retrovirus và có thể siêu vi khuẩn retrovirus trong quá trình sao chép ngược. Chúng tôi đã phát hiện ra rằng các tế bào sợi nhân của HT-1080 hypermutate retrovirus, và các tế bào đóng gói retrovirus FLYA13 có nguồn gốc từ tế bào HT-1080 cũng siêu âm một vec tơ retrovirus được tạo ra bằng cách sử dụng các tế bào này. Chúng tôi không tìm thấy sự đột biến của cùng một vec tơ được tạo ra bởi dòng bao bì có nguồn gốc từ

Truyền nhiễm và sự tồn tại lâu dài của biểu hiện gen chuyển trong não bằng một vec tơ biểu hiện DNA bộ gen iBAC-FXN 135-kb

Truyền nhiễm và sự tồn tại lâu dài của biểu hiện gen chuyển trong não bằng một vec tơ biểu hiện DNA bộ gen iBAC-FXN 135-kb

Đối tượng Biểu hiện gen Liệu pháp gen Vectơ di truyền Rối loạn thần kinh trừu tượng Các liệu pháp dựa trên gen mới cho bệnh sẽ phụ thuộc vào nhiều trường hợp vào biểu hiện gen chuyển kéo dài. Để phát triển các chiến lược trị liệu gen cho chứng mất điều hòa của Friedreich (FRDA), chúng tôi đã kiểm tra sự tồn tại của biểu hiện gen chuyển trong não in vivo được cung cấp bởi toàn bộ locus DNA genom 135 kb được phân phối dưới dạng virus nhiễm sắc thể nhân tạo nhiễm trùng (iBAC) loại 1 (HSV-1) vector dựa trên tiêm vào tiểu não chuột trưởng thành. Chúng tôi đã xây dựng các vectơ hợp nhất DNA-phóng viê

Các hợp chất nhị phân để cung cấp gen gan mục tiêu

Các hợp chất nhị phân để cung cấp gen gan mục tiêu

trừu tượng Một loạt các hợp chất nhị phân có dư lượng galactosyl như là phối tử nhắm mục tiêu cho các thụ thể asialoglycoprotein trên tế bào gan và các dendrimer khác nhau khi miền liên kết DNA được tổng hợp. Khi trộn với DNA plasmid, các hợp chất này tự tập hợp thành các hạt thể hiện hoạt động chuyển hóa cao cả in vitro và in vivo . Hoạt động tối ưu trong các tế bào gan đã được quan sát với các hợp chất chứa ba dư lượng ga

Cung cấp bền vững adenovirus tại chỗ với gel alginate tiêm trong điều trị ung thư

Cung cấp bền vững adenovirus tại chỗ với gel alginate tiêm trong điều trị ung thư

Đối tượng Liệu pháp sinh học Trị liệu ung thư Vận chuyển ma túy Liệu pháp gen trừu tượng Adenoviruses (Ad) đã được nghiên cứu về hiệu quả của chúng trong việc giảm các khối u nguyên phát sau khi tiêm nội mạc tại địa phương. Mặc dù nồng độ Ad cao và quản trị lặp đi lặp lại, hiệu quả điều trị của Ad đã bị hạn chế do quảng cáo nhanh chóng vào các mô bình thường xung quanh và duy trì hoạt động sinh học Ad in vivo trong thời gian ngắn. Để tối đa hóa tiềm năng điều trị của liệu pháp gen qua trung gian quảng cáo, chúng tôi đã nghiên cứu hiệu quả của việc phân phối

Tái thiết kế p53 kích hoạt apoptosis in vivo và gây ra hồi quy khối u nguyên phát trong mô hình xenograft ung thư vú âm tính chi phối

Tái thiết kế p53 kích hoạt apoptosis in vivo và gây ra hồi quy khối u nguyên phát trong mô hình xenograft ung thư vú âm tính chi phối

Đối tượng Ung thư vú Sinh học phân tử Mục tiêu sửa chữa gen trừu tượng Bất hoạt của con đường p53 được báo cáo trong hơn một nửa số khối u ở người và có thể liên quan đến sự phát triển ác tính. Đột biến mất tích trong vùng liên kết DNA của p53 là cơ chế phổ biến nhất của quá trình khử hoạt tính p53 trong tế bào ung thư. Các biến thể p53 có nguồn gốc từ khối u, tương tự như p53 kiểu hoang dã (wt), vẫn giữ được khả năng oligo

Chuyển gen lentivirus hiệu quả vào các tế bào stroma giác mạc bằng cách sử dụng laser femtosecond

Chuyển gen lentivirus hiệu quả vào các tế bào stroma giác mạc bằng cách sử dụng laser femtosecond

trừu tượng Chúng tôi đã nghiên cứu một quy trình mới để chuyển gen vào lớp nền của giác mạc lợn để cung cấp các yếu tố trị liệu. Một không gian giới hạn được tạo ra ở độ sâu 110 μm với laser LDV femtosecond trong giác mạc lợn và một vec tơ lentivirus có nguồn gốc từ HIV1 biểu hiện protein huỳnh quang màu xanh lá cây (GFP) (LV-CMV-GFP) đã được tiêm vào túi. Các giác mạc sau đó được mổ xẻ và giữ trong văn hóa như những nhà thám hiểm. Sau 5 ngày, phân tích mô

Tiến triển và triển vọng: bệnh ghép so với vật chủ

Tiến triển và triển vọng: bệnh ghép so với vật chủ

Đối tượng Liệu pháp tế bào Liệu pháp gen Bệnh ghép so với vật chủ Tế bào T trừu tượng Bệnh ghép so với vật chủ (GvHD) là một trong những biến chứng chính của ghép tế bào gốc tạo máu allogeneic, một phương thức điều trị hiệu quả cao cho bệnh nhân bị ảnh hưởng bởi các bệnh về huyết học. Các chất gây cảm ứng chính của GvHD là các tế bào T của người hiến tặng alloreactive, nhận ra cá

Biểu hiện gen đặc hiệu tế bào cơ tim mạnh mẽ sau khi tiêm AAV toàn thân: chuyển gen in vivo theo phân phối Poisson

Biểu hiện gen đặc hiệu tế bào cơ tim mạnh mẽ sau khi tiêm AAV toàn thân: chuyển gen in vivo theo phân phối Poisson

Đối tượng Giao gen Biểu hiện gen Các vec tơ trừu tượng Các kiểu huyết thanh mới được phân lập của AAV dễ dàng vượt qua hàng rào nội mô để cung cấp chuyển gen hiệu quả trên khắp cơ thể. Tuy nhiên, biểu hiện đặc hiệu mô được ưa thích trong hầu hết các nghiên cứu thực nghiệm và các phác đồ trị liệu gen. Những nỗ lực trước đây để hạn chế biểu hiện gen đối với cơ tim thường dựa vào việc tiêm trực tiếp

Một hệ thống bổ sung dựa trên rHSV hiệu quả để sản xuất nhiều kiểu huyết thanh vector rAAV

Một hệ thống bổ sung dựa trên rHSV hiệu quả để sản xuất nhiều kiểu huyết thanh vector rAAV

trừu tượng Sản xuất vec tơ tái tổ hợp vi rút adeno tái tổ hợp (rHSV) loại 1 (rHSV) cung cấp một phương pháp hiệu quả cao và có thể mở rộng để sản xuất các vec tơ rAAV cấp lâm sàng. Ở đây, chúng tôi trình bày một hệ thống đồng nhiễm rHSV để sản xuất rAAV, sử dụng hai cấu trúc rHSV thiếu ICP27, một cấu trúc mang gen rep2 và cap (1, 2 hoặc 9) của rAAV và gen thứ hai mang gen AAV2 ITR của lãi suất (GOI) băng cassette. Các thông số sản xuất rAAV tối ưu được xác định bằng cách tạo rAAV2 / GFP trong các tế bào HEK293, mang lại

Cấu trúc đầu kẹp tóc của bộ gen virus liên quan đến adeno xác định sự tương tác với con đường sửa chữa DNA

Cấu trúc đầu kẹp tóc của bộ gen virus liên quan đến adeno xác định sự tương tác với con đường sửa chữa DNA

Đối tượng Giao gen Sự tái kết hợp đồng nhất Các vec tơ trừu tượng Thiết bị đầu cuối palindromic lặp lại (TRs) của kẹp tóc DNA liên kết với virus adeno (AAV) rất cần thiết cho sự sao chép và để chuyển đổi DNA virion chuỗi đơn thành chuỗi kép. Trong các vec tơ chuyển gen AAV (rAAV) tái tổ hợp, chúng là mục tiêu cho

Các vec tơ MLV tự bất hoạt có cấu hình genotoxic giảm trong tế bào keratinocytes ở người

Các vec tơ MLV tự bất hoạt có cấu hình genotoxic giảm trong tế bào keratinocytes ở người

Đối tượng Bệnh tật Liệu pháp gen Vectơ di truyền trừu tượng Cấy ghép biểu mô có nguồn gốc từ tế bào gốc keratinocyte được cấy bởi các vec tơ retrovirus là một liệu pháp tiềm năng cho bệnh vàng da biểu bì (EB), một họ của khiếm khuyết bám dính da di truyền. Các đặc tính an toàn sinh học của các vec tơ retrovirus trong tế bào keratin

Chuyển DNA đến các đoạn gan người 'ex vivo'

Chuyển DNA đến các đoạn gan người 'ex vivo'

trừu tượng Tiêm thủy động lực là một thủ tục hiệu quả cho liệu pháp gen gan ở loài gặm nhấm nhưng hiệu quả hạn chế ở động vật lớn, sử dụng hệ thống cung cấp gen thủy động lực khu vực thích nghi ' in vivo '. Chúng tôi nghiên cứu khả năng của thủ tục này để điều hòa việc cung cấp gen trong các phân đoạn gan người thu được bằng phẫu thuật cắt bỏ. Các đoạn gan kín nước được tiêm nâng cấp từ tĩnh mạch gan bằng dung dịch muối chứa plasmid mang gen protein huỳnh quan

So sánh các adenovirus oncolytic để loại bỏ chọn lọc ung thư miệng và các tổn thương tiền ung thư

So sánh các adenovirus oncolytic để loại bỏ chọn lọc ung thư miệng và các tổn thương tiền ung thư

Đối tượng Adenovirus Liệu pháp sinh học Ung thư miệng trừu tượng Các adenovirus oncolytic đang được điều tra là tác nhân chống ung thư tiềm năng. Sự sao chép chọn lọc trong các tế bào ung thư là điều cần thiết để điều trị hiệu quả và an toàn. Trong nghiên cứu này, chúng tôi đã so sánh 11 loại adenovirus oncolyt

Câu chuyện thành công hiếm gặp của Spinraza

Câu chuyện thành công hiếm gặp của Spinraza

Đối tượng Các thử nghiệm lâm sàng Kỹ thuật di truyền Được phân loại là một bệnh hiếm gặp, teo cơ cột sống (SMA) là một tình trạng di truyền ảnh hưởng chủ yếu đến các tế bào thần kinh vận động và là nguyên nhân di truyền hàng đầu gây tử vong ở trẻ sơ sinh trên toàn thế giới. Bệnh mạn tính, nặng và hiện không có thuốc chữa. Hơn 30 năm nghiên cứu và nỗ lực kết hợp của

Điều chỉnh chiếu xạ toàn bộ tử cung gây ra sự chậm phát triển của chuột sơ sinh bằng liệu pháp gen mangan superoxide effutase-plasmid liposome (MnSOD-PL) của mẹ

Điều chỉnh chiếu xạ toàn bộ tử cung gây ra sự chậm phát triển của chuột sơ sinh bằng liệu pháp gen mangan superoxide effutase-plasmid liposome (MnSOD-PL) của mẹ

Đối tượng Liệu pháp gen Rối loạn tăng trưởng Xạ trị trừu tượng Để xác định tác dụng của mangan superoxide effutase (MnSOD) plasmid liposome (PL) đối với chuột của thai nhi, chuột cái mang thai theo thời gian (thai E14) được chiếu xạ đến liều chiếu xạ toàn thân (TBI) 3.0 và sự phát triển hơn 6 tháng sau khi sinh của chuột sơ sinh đã được

Giảm thiểu suy giảm nhận thức do Aβ gây ra bằng cách chuyển gen qua trung gian siêu âm của HGF trong mô hình chuột

Giảm thiểu suy giảm nhận thức do Aβ gây ra bằng cách chuyển gen qua trung gian siêu âm của HGF trong mô hình chuột

trừu tượng Một cách tiếp cận trị liệu mới để điều trị bệnh Alzheimer (AD) là cần thiết, và việc sử dụng các yếu tố tăng trưởng được coi là một ứng cử viên. Yếu tố tăng trưởng tế bào gan (HGF) là một yếu tố tăng trưởng đa chức năng độc đáo, có tác dụng tiềm năng để tác động đến hoạt động thần kinh và gây ra sự hình thành mạch. Trong nghiên cứu này, chúng tôi đã kiểm tra tác động của sự biểu hiện quá mức DNA plasmid HGF của con người bằng cách sử d

Tiến bộ trong liệu pháp gen của bệnh tim dystrophic

Tiến bộ trong liệu pháp gen của bệnh tim dystrophic

Đối tượng Bệnh tim mạch Liệu pháp gen Bệnh thần kinh cơ trừu tượng Tim thường xuyên bị ảnh hưởng trong chứng loạn dưỡng cơ. Trong trường hợp nghiêm trọng, tổn thương tim có thể trực tiếp dẫn đến tử vong. Trong những năm qua, các can thiệp về dược lý và / hoặc phẫu thuật là yếu tố chính giúp giảm bớt các triệu chứng về tim ở bệnh nhân loạn dưỡng cơ. Mặc dù các phương thức truyền thống này vẫn còn hữu ích, nhưng lĩnh vực trị liệu gen mới nổi hiện đã mang đến một

Liệu pháp gen dựa trên plasmid của đái tháo đường

Liệu pháp gen dựa trên plasmid của đái tháo đường

trừu tượng Bệnh đái tháo đường týp I (T1D) là do mất khả năng miễn dịch đối với kháng nguyên đảo và do đó, có mối quan tâm lớn trong việc phát triển các liệu pháp có thể thiết lập lại nó. Dung sai được duy trì bởi các cơ chế phức tạp bao gồm các phân tử ức chế và một số loại tế bào T điều tiết (Tr). Một câu hỏi lịch sử chính là liệu liệu gen có thể được sử dụng để tạo ra các tế bào Tr hay không. Đán

Electrotransfer DNA minicircle để cung cấp gen nhắm mục tiêu mô hiệu quả

Electrotransfer DNA minicircle để cung cấp gen nhắm mục tiêu mô hiệu quả

Đối tượng Giao gen Liệu pháp gen Vectơ di truyền trừu tượng Một vấn đề lớn đối với liệu pháp gen người hoặc tiêm vắc-xin thành công là mức độ biểu hiện gen chuyển cao an toàn. Các phương pháp vật lý chuyển gen dựa trên Plasmid (không phải virus) đưa ra các phương pháp thu hút nhưng hiệu quả thấp của chúng đã hạn chế sử dụng trong các thử nghiệm tiền lâm sàng ở người. Một trong những giới hạn dường như là kích thước của plasmid phải được truyền qua màng tế bào đến nhân để xử lý

Độc tính gây chết người do biểu hiện của shRNA trong khối chuột: hàm ý cho thiết kế trị liệu

Độc tính gây chết người do biểu hiện của shRNA trong khối chuột: hàm ý cho thiết kế trị liệu

Đối tượng Biểu hiện gen Hội chứng độc tính thần kinh RNAi trừu tượng Can thiệp RNA điều trị (RNAi) đã nổi lên như một phương pháp đầy hứa hẹn để điều trị nhiều bệnh nan y, bao gồm ung thư, bệnh truyền nhiễm hoặc rối loạn thoái hóa thần kinh. Việc chứng minh tính hiệu quả và an toàn trong các mô hình động vật là cần thiế

Điều trị ung thư vú đa tiêu bằng cách cung cấp các vec tơ virus liên quan đến adeno nhắm mục tiêu kép

Điều trị ung thư vú đa tiêu bằng cách cung cấp các vec tơ virus liên quan đến adeno nhắm mục tiêu kép

Đối tượng Ung thư vú Liệu pháp gen Vectơ di truyền Bài viết gốc được xuất bản vào ngày 02 tháng 6 năm 2015 Sửa chữa : Liệu pháp gen tiến hành xuất bản trực tuyến ngày 25 tháng 6 năm 2015; doi: 10.1038 / gt.2015.52 Kể từ khi xuất bản trực tuyến của bài viết này, các tác giả đã nhận thấy một lỗi trong văn bản. Trong phần Kết quả và Thảo luận, CMV đã được xác định không chính xác là 'virus k

Biểu hiện của CFTR từ một chất kích thích đặc hiệu tế bào được khử trùng là không hiệu quả trong việc điều chỉnh sự khác biệt tiềm năng mũi ở chuột CF

Biểu hiện của CFTR từ một chất kích thích đặc hiệu tế bào được khử trùng là không hiệu quả trong việc điều chỉnh sự khác biệt tiềm năng mũi ở chuột CF

trừu tượng Liệu pháp gen thành công sẽ yêu cầu gen điều trị được thể hiện ở mức đủ trong loại tế bào chính xác. Để cải thiện tính đặc hiệu của chuyển gen đối với bệnh xơ nang (CF) và các bệnh đường thở khác, chúng tôi đã bắt đầu phát triển các chất kích thích đặc hiệu loại tế bào để nhắm vào sự biểu hiện của gen chuyển sang các loại tế bào đường thở cụ thể. Sử dụng một công cụ quảng bá FOXJ1 trước đây cho thấy biểu hiện gen chuyển trực tiếp đặc biệt đến các tế bào đã được khử trùng, chúng t

Tác động cấu trúc của tiêm thủy lực lên gan chuột

Tác động cấu trúc của tiêm thủy lực lên gan chuột

trừu tượng Tác động của tiêm thủy động lực lên cấu trúc gan được đánh giá ở chuột bằng các kỹ thuật hiển vi khác nhau. Sau khi tiêm thủy lực khoảng 9% trọng lượng cơ thể theo thể tích, gan nhanh chóng mở rộng, đạt kích thước tối đa khi kết thúc tiêm và trở lại kích thước ban đầu sau 30 phút. Phân tích mô học cho thấy sự xuất hiện sưng ở vùng trung tâm của gan, nơi quan sát thấy việc

Bộ nhớ Effector và bộ nhớ trung tâm Các tế bào T được định hướng lại đặc hiệu NY-ESO-1 để điều trị đa u tủy

Bộ nhớ Effector và bộ nhớ trung tâm Các tế bào T được định hướng lại đặc hiệu NY-ESO-1 để điều trị đa u tủy

Đối tượng Liệu pháp miễn dịch Rối loạn bạch huyết Tế bào T trừu tượng Kháng nguyên ung thư tinh hoàn NY-ESO-1 là một kháng nguyên mục tiêu tiềm năng cho liệu pháp miễn dịch thể hiện trong một tập hợp bệnh nhân mắc bệnh đa u tủy. Chúng tôi đã tạo ra các thụ thể kháng nguyên chimeric (CAR) nhận ra peptide NY-ESO-1 miễn dịch 157 Quay165 trong bối cảnh của HLA-A * 02: 01 để tái định hướng các tế bào CD8 + tự trị đối với các tế bào myeloma NY8-1 + . Các tế bào T được định hướng lại này đặc biệt đã lọc các tế bào NY-ESO-1 157 1571165 / HLA-A * 02: 01 dương tính và tiết

So sánh trực tiếp các băng biểu hiện đặc hiệu tế bào gan sau khi chuyển gen adenovirus và không kháng virus

So sánh trực tiếp các băng biểu hiện đặc hiệu tế bào gan sau khi chuyển gen adenovirus và không kháng virus

trừu tượng Tế bào gan là mục tiêu chính để điều trị các lỗi bẩm sinh về chuyển hóa, rối loạn lipid máu và rối loạn đông máu. Sự phát triển của các băng biểu hiện mạnh là một mục tiêu quan trọng để cải thiện chỉ số điều trị của các vec tơ chuyển gen. Ở đây, chúng tôi đã đánh giá 22 băng biểu hiện đặc hiệu tế bào gan có chứa gen chuyển a

Nhắm mục tiêu gen khối u bằng RNAi qua trung gian Salmonella biểu hiện shRNA

Nhắm mục tiêu gen khối u bằng RNAi qua trung gian Salmonella biểu hiện shRNA

Đối tượng Vectơ di truyền RNAi Bài viết gốc được xuất bản vào ngày 02 tháng 9 năm 2010 Bài viết gốc được xuất bản vào ngày 11 tháng 11 năm 2010 Sửa lỗi: Liệu pháp gen (2011) 18 , 95 Tắt105; doi: 10.1038 / gt.2010.112; và Liệu pháp gen (2011) 18 , 106; doi: 10.1038 / gt.2010.154 Trong Bản sửa đổi cho bài viết trên

Baculovirus qua trung gian interferon làm giảm bớt các triệu chứng xơ gan do dimethylnitrosamine gây ra trong một mô hình chuột

Baculovirus qua trung gian interferon làm giảm bớt các triệu chứng xơ gan do dimethylnitrosamine gây ra trong một mô hình chuột

trừu tượng Các loại baculovirus Autographa californiaica nhiều loại virut polyhedrosis hạt nhân (AcMNPV) lây nhiễm một loạt các loại tế bào động vật có vú trong ống nghiệm nhưng không sao chép trong các tế bào này. Nghiên cứu hiện tại đã điều tra tác dụng in vivo của AcMNPV trong mô hình chuột bị xơ gan do gây ra bởi mutagen dimethylnitrosamine. AcMNPV tiêm vào màng bụng gây ra phản ứng miễn dịch. Các baculovirus đã

Thiếu đáp ứng miễn dịch thể dịch đối với chất kích hoạt tetracycline (Tết) ở chuột được tiêm nội sọ với các vec tơ rAAV nghỉ Tết

Thiếu đáp ứng miễn dịch thể dịch đối với chất kích hoạt tetracycline (Tết) ở chuột được tiêm nội sọ với các vec tơ rAAV nghỉ Tết

Đối tượng Liệu pháp gen Miễn dịch dịch thể bệnh Parkinson Các vec tơ trừu tượng Khả năng kiểm soát biểu hiện gen chuyển một cách an toàn từ các vec tơ virus là mục tiêu lâu dài trong lĩnh vực trị liệu gen. Trước đây chúng tôi đã báo cáo quy định chặt chẽ về biểu hiện GFP trong não chuột bằng cách sử dụng vec tơ rAAV tự điều chỉnh. Các đáp ứng miễn dịch chống lại các yếu tố điều hòa tet được quan sát bởi các nhóm khác ở các loài

Phân tích yếu tố ức chế trung gian VIII của các hiệu giá vec tơ lentivirus

Phân tích yếu tố ức chế trung gian VIII của các hiệu giá vec tơ lentivirus

trừu tượng Liệu pháp gen hiệu quả cho bệnh tan máu Một đòi hỏi một hệ thống vectơ không phải là phản ứng miễn dịch đã có từ trước, có khả năng mã hóa đầy đủ, cho biểu hiện lâu dài và tốt nhất có thể nhắm mục tiêu các tế bào không phân chia. Các hệ thống vectơ dựa trên lentVDes như virut thiếu máu truyền nhiễm ở ngựa (EIAV)

Các vec tơ sinh lý và mô cụ thể để điều trị các bệnh di truyền

Các vec tơ sinh lý và mô cụ thể để điều trị các bệnh di truyền

Đối tượng Bệnh di truyền Liệu pháp gen Các vec tơ trừu tượng Sau hơn 1500 thử nghiệm lâm sàng trị liệu gen trong hai thập kỷ qua, kết luận chung là để trị liệu gen (GT) thành công, các hệ thống vec tơ vẫn phải được cải thiện về mặt phân phối, biểu hiện và an toàn. Sự phát triển gần đây của các hệ thống vectơ hiệu quả và ổn định hơn đã tạo ra

Biểu hiện trị liệu của kẹp tóc nhắm vào apolipoprotein B100 gây ra thay đổi kiểu hình và phiên mã ở gan chuột

Biểu hiện trị liệu của kẹp tóc nhắm vào apolipoprotein B100 gây ra thay đổi kiểu hình và phiên mã ở gan chuột

Đối tượng Chứng khó đọc Gan RNAi trừu tượng Sự biểu hiện liên tục của các RNA kẹp tóc ngắn (shRNA) có thể gây độc tính cho tế bào in vivo và sử dụng giàn giáo microRNA (miRNA) có thể tránh được vấn đề này. Trước đây, chúng tôi đã chỉ ra rằng việc nhúng các chuỗi RNA can thiệp nhỏ nhắm vào apolipoprotein B100 (ApoB) trong shRNA (shApoB) hoặc miRNA (miApoB) dẫn đến xử lý khác biệt và hiệu quả lâu dài trong vivo . Ở đây chúng tôi chỉ ra rằng virus liên quan đến adeno (AAV) -shApoB- hoặc AAV-miApoB qua trung gian gây ra sự

Chuyển gen IL4 đến CNS tuyển dụng các tế bào T điều tiết và gây ra sự phục hồi lâm sàng trong các mô hình chuột mắc bệnh đa xơ cứng

Chuyển gen IL4 đến CNS tuyển dụng các tế bào T điều tiết và gây ra sự phục hồi lâm sàng trong các mô hình chuột mắc bệnh đa xơ cứng

trừu tượng Hệ thống thần kinh trung ương (CNS) cung cấp các cytokine chống viêm, như interleukin 4 (IL4), hứa hẹn sẽ điều trị bệnh đa xơ cứng (MS). Trước đây chúng tôi đã chỉ ra rằng liệu pháp gen IL4 virus trung gian loại 1 ngắn hạn có thể ức chế viêm não mô cầu tự miễn thực nghiệm (EAE), một mô hình động vật của MS, ở chuột và linh trưởng không phải người. Ở đây, chúng tôi cho thấy rằng việc sử dụng một vec tơ adenovirus phụ thuộc vào người trợ giúp IL4 (HD

Triển vọng chuyển gen cho suy tim lâm sàng

Triển vọng chuyển gen cho suy tim lâm sàng

Đối tượng Liệu pháp gen Suy tim Trị liệu trừu tượng Suy tim sung huyết là một căn bệnh không thể chữa khỏi liên quan đến tỷ lệ mắc bệnh và tử vong cao không thể chấp nhận được. Kết quả tiền lâm sàng chỉ ra rằng chuyển gen sử dụng các protein khác nhau là một cách tiếp cận an toàn và hiệu quả để tăng chức năng của tim bị suy. Trong tổng quan hiện tại, chúng tôi cung cấp một bản tóm tắt về chuyển gen tim nói chung và tóm tắt cá

Một yếu tố kích thích đại thực bào mã hóa bạch cầu hạt nhân mã hóa Kunjin cho liệu pháp gen trong khối u

Một yếu tố kích thích đại thực bào mã hóa bạch cầu hạt nhân mã hóa Kunjin cho liệu pháp gen trong khối u

trừu tượng Gần đây chúng tôi đã phát triển một hệ thống vectơ virus sao chép RNA không tế bào dựa trên flavillin Kunjin. Ở đây, chúng tôi minh họa tiện ích của hệ thống sao chép Kunjin cho liệu pháp gen. Tiêm nội khối u hạt nhân Kunjin sao chép mã hóa yếu tố kích thích khuẩn lạc bạch cầu hạt có thể chữa khỏi> 50% ung thư biểu mô đại tràng CT26 dưới da và u ác tính B16-OVA. Hồi quy khối u CT26 tương quan với việc tạo ra các tế bào T CD8 chống ung thư, và điều trị khối u

Sự phát triển của các vec tơ virus liên quan đến adeno tái tổ hợp mang sự suy giảm nhỏ của RNA can thiệp (shHec1) của protein kinetochore Hec1 trong các tế bào khối u

Sự phát triển của các vec tơ virus liên quan đến adeno tái tổ hợp mang sự suy giảm nhỏ của RNA can thiệp (shHec1) của protein kinetochore Hec1 trong các tế bào khối u

trừu tượng Suy giảm transcript sử dụng công nghệ RNA can thiệp nhỏ (siRNA) đại diện cho một kỹ thuật có giá trị tiềm năng để điều trị ung thư. Tuy nhiên, việc cung cấp một lượng siRNA trị liệu vào các khối u rắn bằng cách truyền hóa chất là không khả thi, trong khi các vec tơ virus truyền tải hiệu quả nhiều dòng tế bào khối u ở người. Tuy nhiên, việc sản xuất đủ số lượng vec tơ virus gây ra độc tính tế bào cấp tính và chọn lọc vẫn

Một hệ thống mô hình in vitro để nghiên cứu liệu pháp gen ở tai trong của con người

Một hệ thống mô hình in vitro để nghiên cứu liệu pháp gen ở tai trong của con người

trừu tượng Mê cung chứa đầy chất lỏng của tai trong của con người cho thấy cơ hội giới thiệu các thuốc thử trị liệu gen được thiết kế để điều trị rối loạn chức năng thính giác và cân bằng. Ở đây chúng tôi trình bày một hệ thống mô hình tiểu thuyết bắt nguồn từ biểu mô cảm giác của các cơ quan tiền đình của con người và cho thấy các mô có thể tồn tại đến 5 ngày trong ống nghiệm . Chúng tôi đã tạo ra các nền văn hóa tổ chức từ 26 biểu mô cảm giác của con người bị cắt bỏ tại thời điểm mê cung cho bệnh Meniere kh

Ức chế sự cung cấp hạt nhân của DNA plasmid và phiên mã bởi interferon γ: những trở ngại cần phải vượt qua để điều trị gen bền vững

Ức chế sự cung cấp hạt nhân của DNA plasmid và phiên mã bởi interferon γ: những trở ngại cần phải vượt qua để điều trị gen bền vững

Đối tượng Giao gen Liệu pháp gen Giao thoa Phiên mã trừu tượng Biểu hiện duy trì của interferon murine (IFN) -γ (Muγ) đã được tìm thấy là có hiệu quả trong việc ngăn ngừa sự di căn của khối u và viêm da dị ứng ở mô hình chuột. Tuy nhiên, các thí nghiệm sơ bộ của chúng tôi cho thấy rằng sự giảm phụ thuộc thời gian trong biểu hiện Muγ không được bù đắp bằng cách tiêm lặp lại plasmid biểu hiện Muγ. Để xác định cơ chế dựa trên quan sát này, một plasmid của phóng viên đã được tiêm thủy lực vào chuột và mức độ của

Tác dụng có lợi của việc chuyển gen tăng HDL chọn lọc đối với sự sống còn, tái tạo tim và chức năng tim sau khi bị nhồi máu cơ tim ở chuột

Tác dụng có lợi của việc chuyển gen tăng HDL chọn lọc đối với sự sống còn, tái tạo tim và chức năng tim sau khi bị nhồi máu cơ tim ở chuột

Đối tượng Liệu pháp gen Suy tim Nhồi máu cơ tim trừu tượng Phân suất tống máu sau nhồi máu cơ tim (MI) giảm ở những bệnh nhân có nồng độ cholesterol lipoprotein mật độ cao (HDL) thấp, không phụ thuộc vào mức độ xơ vữa động mạch vành. Mục tiêu của nghiên cứu này là để đánh giá xem liệu chuyển gen nâng

Tiến bộ và triển vọng: kỹ thuật di truyền trong xenotransplantation

Tiến bộ và triển vọng: kỹ thuật di truyền trong xenotransplantation

trừu tượng Trong tổng quan này, chúng tôi tóm tắt công việc được công bố trong 2 năm qua bằng cách sử dụng chỉnh sửa gen của động vật trong lĩnh vực xenotransplantation. Kỹ thuật di truyền của nhà tài trợ đã trở thành một công cụ mạnh mẽ trong xenotransplantation, cho cả việc bất hoạt một gen porcine cụ thể và để bổ sung các gen của con người với mục tiêu vượt qua các rào cản xenogene. Chúng tôi tóm tắt công việc liên quan đến việc loại bỏ gen α1, 3-galactosyltransferase, tiếp theo là kỹ thu

Endospanin 1 im lặng trong hạt nhân hồ quang vùng dưới đồi góp phần giảm cân bền vững của chuột béo phì chế độ ăn nhiều chất béo

Endospanin 1 im lặng trong hạt nhân hồ quang vùng dưới đồi góp phần giảm cân bền vững của chuột béo phì chế độ ăn nhiều chất béo

Đối tượng Sinh học tế bào Nghiên cứu chế tạo thuốc Khoa học thần kinh trừu tượng Leptin nhắm vào các thụ thể đặc hiệu (OB-R) được biểu hiện ở vùng dưới đồi để điều chỉnh cân bằng năng lượng. Leptin làm giảm lượng thức ăn ở những người có cân nặng bình thường, nhưng tác dụng này bị giảm sút ở những người béo phì được đặc trưng bởi tình trạng kháng leptin. Việc ngăn chặn tình trạng kháng leptin là một trong những mục tiêu chính của nghiên cứu béo phì. Gần đây, chúng tôi đã xác định e

Sự biểu hiện của p21Waf1 / Cip1 trong các vec tơ adenovirus giúp cải thiện biểu hiện của gen chuyển thứ hai

Sự biểu hiện của p21Waf1 / Cip1 trong các vec tơ adenovirus giúp cải thiện biểu hiện của gen chuyển thứ hai

trừu tượng Các vec tơ adenovirus thế hệ thứ nhất (Quảng cáo) là các vectơ thường được sử dụng để chuyển gen thực nghiệm và lâm sàng. Trước đó, người ta đã chứng minh rằng sự biểu hiện quá mức song song của bộ điều chỉnh chu kỳ tế bào p21 Waf1 / Cip1 (p21) hoặc antiapoptotic bcl-2 từ một vec tơ thứ hai làm giảm độc tế bào và cải thiện biểu hiện gen chuyển. Ở đây, chúng tôi điều tra xem liệu biểu thức phối hợp của p21 và α 1 -antitrypsin từ một vectơ duy nhất có c

Sự phân hủy in vivo qua trung gian AAV của luciferase bằng cách sử dụng RNAi và U1i kết hợp

Sự phân hủy in vivo qua trung gian AAV của luciferase bằng cách sử dụng RNAi và U1i kết hợp

Đối tượng Liệu pháp gen RNAi Các vec tơ trừu tượng Sự can thiệp RNA (RNAi) đã được sử dụng thành công để ức chế biểu hiện gen cụ thể; tuy nhiên, an toàn và cung cấp RNAi vẫn là vấn đề quan trọng. Chúng tôi đã nghiên cứu việc sử dụng kết hợp can thiệp RNAi và U1 (U1i). U1i là một kỹ thuật làm im lặng gen hoạt động trên pre-mRNA bằng cách ngăn chặn

Các hạt nano loại phong bì đa chức năng biến đổi Octaarginine để cung cấp gen

Các hạt nano loại phong bì đa chức năng biến đổi Octaarginine để cung cấp gen

trừu tượng Nghiên cứu này mô tả một thiết bị nano loại phong bì đa chức năng (MEND) bắt chước virus loại phong bì dựa trên chiến lược đóng gói mới. Các hạt MEND chứa lõi DNA được đóng gói vào một lớp vỏ lipid được biến đổi bằng peptide octaarginine. Các peptide làm trung gian nội hóa thông qua macropinocytosis, giúp tránh s

Một hệ thống vec tơ phi vi rút linh hoạt cho cảm ứng điều trị một bước phụ thuộc tetracycline biểu hiện gen chuyển

Một hệ thống vec tơ phi vi rút linh hoạt cho cảm ứng điều trị một bước phụ thuộc tetracycline biểu hiện gen chuyển

trừu tượng Trong nghiên cứu này, chúng tôi mô tả một hệ thống vectơ phi vi rút độc lập mới cho sự phát triển nhanh chóng của các hệ thống biểu hiện gen chuyển gen tetracycline (Tết) trong các dòng tế bào động vật có vú. Để tránh nhiều vòng chọn lọc vô tính để thiết lập các dòng vô tính tế bào được biến đổi ổn định, là cần thiết với các hệ thống thông thường, chúng tôi đã xây dựng một vec tơ biểu hiện DNA đa nhân (cDNA) cho phép tích hợp genomic nhắm mục tiêu một bước và tạo ra điều kiện chuyển gen. Hệ thống vectơ này bao gồm một số mô-đun bao gồm một nhà quảng bá cảm ứng Tết chỉ đạo biểu hiện c

Tổng hợp các tài nguyên trực tuyến liên quan đến 'Spinraza và các liệu pháp nâng cao: vấn đề đặc biệt của các bên liên quan' về Liệu pháp gen

Tổng hợp các tài nguyên trực tuyến liên quan đến 'Spinraza và các liệu pháp nâng cao: vấn đề đặc biệt của các bên liên quan' về Liệu pháp gen

Đối tượng Các thử nghiệm lâm sàng Liệu pháp gen Liệu pháp tế bào gốc Teo cơ tủy sống (SMA) là nguyên nhân di truyền hàng đầu của tử vong trong thời thơ ấu. Spinraza (nusinersen) là liệu pháp tiếp thị đầu tiên cho SMA, được chấp thuận tại Hoa Kỳ vào tháng 12 năm 2016 và ở Châu Âu vào tháng 6 năm 2017. Để làm nổi bật sự chấp thuận của Spinraza, Liệu pháp Gene đang xuất bản 'Spi

Ets-1 thúc đẩy sự tiến triển của phình động mạch não bằng cách gây ra sự biểu hiện của MCP-1 trong các tế bào cơ trơn mạch máu

Ets-1 thúc đẩy sự tiến triển của phình động mạch não bằng cách gây ra sự biểu hiện của MCP-1 trong các tế bào cơ trơn mạch máu

Đối tượng Rối loạn mạch máu não Sinh bệnh học Yếu tố phiên mã Bài viết gốc được xuất bản vào ngày 29 tháng 4 năm 2010 Sửa lỗi: Liệu pháp gen 17, 1117 Hay1123; doi: 10.1038 / gt.2010.60 Kể từ khi xuất bản bài viết này, các tác giả đã nhận ra rằng họ không trích dẫn một bản thảo trước đó để sử dụng lại một hình ảnh. Hình 2a được trích dẫn từ Hình 3 A trong nghiên cứu về thần kinh hiện tại (2010) 7: 113. Câu sau đâ

Vắc-xin nấm men tái tổ hợp toàn phần gây miễn dịch chống ung thư và cải thiện khả năng sống sót trong mô hình chuột biến đổi gen của khối u ác tính

Vắc-xin nấm men tái tổ hợp toàn phần gây miễn dịch chống ung thư và cải thiện khả năng sống sót trong mô hình chuột biến đổi gen của khối u ác tính

Đối tượng Khối u ác tính Vắc xin tái tổ hợp trừu tượng U ác tính là một trong những dạng ung thư da nguy hiểm nhất và tỷ lệ mắc bệnh dự kiến ​​sẽ tăng trong hai thập kỷ tới. Hiện tại, không có liệu pháp hiệu quả cho khối u ác tính tiên tiến. Trước đây chúng tôi đã chỉ ra rằng việc sử dụng toàn bộ nấm men tái tổ hợp biểu

Các vec tơ lentivirus cao kích thích phản ứng tế bào T CD4 đặc hiệu của huyết thanh thai nhi: hàm ý trong liệu pháp gen người

Các vec tơ lentivirus cao kích thích phản ứng tế bào T CD4 đặc hiệu của huyết thanh thai nhi: hàm ý trong liệu pháp gen người

trừu tượng Các vec tơ lentivirus có nguồn gốc từ virus suy giảm miễn dịch ở người ngày càng được sử dụng để chuyển gen trong cả mô hình tiền lâm sàng và lâm sàng. Nhiều nghiên cứu đã chỉ ra rằng các tế bào đuôi gai (DC) được tải nạp với các vec tơ lentivirus tập trung có thể tạo ra các phản ứng tế bào T nguyên phát đối với các kháng nguyên virus và khối u. Trong nghiên cứu này, chúng tôi đã cố gắng tạo ra các tế bào T CD4 đặc hiệu với hemagglutinin bằng cách sử

Tiến trình và triển vọng của liệu pháp gen: Siêu âm để chuyển gen

Tiến trình và triển vọng của liệu pháp gen: Siêu âm để chuyển gen

trừu tượng Phơi nhiễm siêu âm (USE) với sự hiện diện của microbubble (MCB) (ví dụ như các chất tương phản được sử dụng để tăng cường hình ảnh siêu âm) làm tăng hiệu quả truyền plasmid trong ống nghiệm lên vài bậc độ lớn. Sự hình thành các lỗ chân lông tồn tại trong màng plasma ('siêu âm'), đường kính hiệu quả lên tới 100nm kéo dài vài giây, được coi là cơ chế chi phối, liên quan đến xâm thực âm thanh. Siêu âm chuyển gen tăng cường (UEGT) cũng đã đạt được thành công trên vivo , với các báo cáo về mức độ hạn chế về mặt kh

Liệu pháp gen của con nhím Sonic làm tăng khả năng tái tạo cơ xương sau chấn thương

Liệu pháp gen của con nhím Sonic làm tăng khả năng tái tạo cơ xương sau chấn thương

Đối tượng Tín hiệu tế bào Liệu pháp gen Bất thường cơ xương khớp trừu tượng Con đường Hedgehog (Hh) là một điều chỉnh quan trọng của sự phát triển cơ bắp trong quá trình tạo phôi. Trước đây chúng tôi đã chứng minh rằng Sonic hedge trôi (Shh) điều chỉnh sự phát sinh sau sinh ở cơ xương trưởng thành, bằng cách tác động lên các tế bào vệ tinh cơ và gián tiếp, bằng cách thúc đẩy sản xuất các yếu tố tăng trưởng từ nguyên bào sợi kẽ. Ở đây, chúng tôi chỉ ra rằng ở chuột mdx , tương đương chuột của bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne ở người, sự tiến triển của bệnh lý loạn dư

Chuyển gen qua trung gian virus của virus herpes simplex của kynurenine aminotransferase giúp cải thiện sự hoạt động quá mức của những con chuột bị tổn thương tủy sống

Chuyển gen qua trung gian virus của virus herpes simplex của kynurenine aminotransferase giúp cải thiện sự hoạt động quá mức của những con chuột bị tổn thương tủy sống

Đối tượng Liệu pháp gen Bàng quang thần kinh Bệnh tủy sống trừu tượng Detrusor hoạt động quá mức đe dọa chức năng thận của bệnh nhân chấn thương cột sống. Ức chế thụ thể N -methyl-D-aspartate được biết là cải thiện sự hoạt động quá mức của chất gây nghiện ở chuột bị tổn thương tủy sống, trong khi đó axit kynurenic, chất đối kháng nội sinh của thụ thể N -methyl-D-aspartate, được tổng hợp không thể đảo ngược. Trong nghiên cứu này, chúng tôi đã nghiên cứu xem liệu sự chuyển gen qua trung gian của virus herpes simplex virus KAT II có thể điều

Trong quản lý tử cung của Ad5 và AAV giả cho não của thai nhi dẫn đến biểu hiện gen hiệu quả, lan rộng và lâu dài

Trong quản lý tử cung của Ad5 và AAV giả cho não của thai nhi dẫn đến biểu hiện gen hiệu quả, lan rộng và lâu dài

Đối tượng Óc Giao gen Bệnh thoái hóa thần kinh Các vec tơ trừu tượng Việc cung cấp hiệu quả vật liệu di truyền cho não của thai nhi đang phát triển đại diện cho một công cụ nghiên cứu mạnh mẽ và là phương tiện để cung cấp liệu pháp trong một số rối loạn thần kinh gây tử vong ở trẻ sơ sinh. Trong nghiên cứu này, chúng tôi đã phân phối các vectơ dựa trên các mẫu giả adenovirus s

Sự kết hợp giữa IGF-I và KGF cDNA giúp cải thiện sự tái tạo da và biểu bì bằng cách tăng biểu hiện VEGF và tân mạch

Sự kết hợp giữa IGF-I và KGF cDNA giúp cải thiện sự tái tạo da và biểu bì bằng cách tăng biểu hiện VEGF và tân mạch

trừu tượng Yếu tố tăng trưởng giống Insulin-I (IGF-I) và yếu tố tăng trưởng keratinocyte (KGF) chuyển gen cá nhân giúp cải thiện tái tạo da và biểu bì. Mục đích của nghiên cứu này là để xác định xem sự kết hợp giữa IGF-I và KGF cDNA có cải thiện hơn nữa quá trình lành vết thương hay không và theo đó các cơ chế này sẽ xảy ra. Chuột nhận được một vết thương cấp tính và được chia thành bốn nhóm để được tiêm liposome dướ

Sự biểu hiện quá mức của superoxide effutase 3 gen ngăn chặn béo phì do chế độ ăn kiêng gây béo phì, gan nhiễm mỡ và kháng insulin

Sự biểu hiện quá mức của superoxide effutase 3 gen ngăn chặn béo phì do chế độ ăn kiêng gây béo phì, gan nhiễm mỡ và kháng insulin

Đối tượng Liệu pháp gen Rối loạn chuyển hóa trừu tượng Stress oxy hóa có một vai trò quan trọng trong sự phát triển của bệnh béo phì và rối loạn chuyển hóa liên quan đến béo phì. Là một enzyme chống oxy hóa nội sinh, superoxide effutase 3 (SOD3) có khả năng ảnh hưởng đến tình trạng béo phì do chế độ ăn kiêng và các biến chứng liên quan đến béo phì. Trong nghiên cứu hiện tại, chúng tôi đã thể hiện quá mức SOD3 ở chuột C57BL / 6 được cho ăn chế

Các vec tơ lentivirus được nhắm mục tiêu giả với các glycoprotein Tupaia paramyxovirus

Các vec tơ lentivirus được nhắm mục tiêu giả với các glycoprotein Tupaia paramyxovirus

Đối tượng Liệu pháp gen Vectơ di truyền trừu tượng Các vec tơ lentivirus là các vectơ được lựa chọn cho nhiều ứng dụng liệu pháp gen. Gần đây, việc nhắm mục tiêu hiệu quả các vec tơ lentivirus được giả định bằng glycoprotein của virus sởi (MV) đã được báo cáo. Tuy nhiên, kháng thể MV ở bệnh nhân có thể hạn chế sử dụng lâm sàng các vec t

Tiêm vắc-xin DNA nội bào cụm nhanh chóng gây ra phản ứng miễn dịch tế bào T CD8 đặc hiệu E7 dẫn đến hiệu quả chống ung thư điều trị

Tiêm vắc-xin DNA nội bào cụm nhanh chóng gây ra phản ứng miễn dịch tế bào T CD8 đặc hiệu E7 dẫn đến hiệu quả chống ung thư điều trị

trừu tượng Quản lý vắc-xin DNA trong da qua súng gen là một chiến lược khả thi để đưa DNA trực tiếp vào tế bào trình diện kháng nguyên chuyên nghiệp (APCs) trong da. Điều này giúp tạo thuận lợi cho việc tăng cường tiềm năng vắc-xin DNA thông qua các chiến lược sửa đổi các thuộc tính của APC. Trước đây chúng tôi đã chứng minh rằng vắc-xin DNA mã hóa kháng nguyên papilloma

Nuôi cấy ES người có thể mở rộng để sử dụng trong điều trị: nhân giống, phân biệt, chỉnh sửa gen và các vấn đề quy định

Nuôi cấy ES người có thể mở rộng để sử dụng trong điều trị: nhân giống, phân biệt, chỉnh sửa gen và các vấn đề quy định

trừu tượng Các tế bào gốc phôi không giống như hầu hết các quần thể tế bào gốc trưởng thành có thể sao chép vô thời hạn trong khi vẫn bảo tồn các cấu hình di truyền, biểu sinh, ty thể và chức năng. Do đó, ESC là một loại tế bào ứng cử viên tuyệt vời để cung cấp một ngân hàng tế bào cho liệu pháp allogenic và đưa ra các sửa đổi di truyền mục tiêu để can thiệp điều trị. Khả năng tự đổi mới tế bào gốc này kéo dài và những lợi thế duy nhất mang lại cho liệu pháp gen, nỗ lực khám phá, thay

Tiềm năng tăng cường hoạt động trị liệu của các liệu pháp điều trị ung thư sinh học với sự kết hợp doxycycline

Tiềm năng tăng cường hoạt động trị liệu của các liệu pháp điều trị ung thư sinh học với sự kết hợp doxycycline

Đối tượng Liệu pháp sinh học Liệu pháp miễn dịch ung thư Liệu pháp tế bào Kỹ thuật di truyền trừu tượng Mặc dù có những bước tiến đáng kể trong bản dịch lâm sàng các liệu pháp tế bào miễn dịch nuôi con, nhưng rõ ràng nhiều khối u kết hợp các chiến lược để tránh sự nhận biết của các thụ thể thể hiện trên các tế bào miễn dịch, như NKG2D. Các chiến lược ổn định sự biểu hiện của phối tử cho các thụ thể này có thể tăng cường tiềm năng điều trị của các li

Một loại vắc-xin tái tổ hợp mới với mục tiêu xóa ba gen virut: tính an toàn và hiệu quả của nó như là một loại vi-rút oncolytic

Một loại vắc-xin tái tổ hợp mới với mục tiêu xóa ba gen virut: tính an toàn và hiệu quả của nó như là một loại vi-rút oncolytic

trừu tượng Để tăng cường hơn nữa sự an toàn và hiệu quả của virus vaccinia oncolytic, chúng tôi đã phát triển một loại virus mới với mục tiêu xóa ba gen virut mã hóa thymidine kinase và protein protein antiapoptotic / host SPI-1 và SPI-2 (vSPT). Nhiễm trùng các dòng tế bào khối u ở người và chuột mang lại sự phục hồi virus gần như tương đương hoặc thấp hơn so với virus của cha mẹ. Nhiễm virus đã kích hoạt nhiều caspase trong các tế bào ung thư nhưng không phải trong các

Chuyển gen của SHIP-1 ức chế sự tăng sinh của các tế bào ung thư bạch cầu nguyên bào tủy thiếu máu mang đột biến KRAS2 hoặc PTPN11

Chuyển gen của SHIP-1 ức chế sự tăng sinh của các tế bào ung thư bạch cầu nguyên bào tủy thiếu máu mang đột biến KRAS2 hoặc PTPN11

trừu tượng Bệnh bạch cầu tủy bào thiếu máu (JMML) là một bệnh ác tính ở thời thơ ấu có đặc điểm mẫn cảm với yếu tố kích thích khuẩn lạc bạch cầu hạt / đại thực bào (GM-CSF). Đột biến trong RAS hoặc PTPN11 thường được phát hiện ở bệnh nhân JMML. Inositol 5-phosphatase 1 chứa SH2 (SHIP-1) là chất điều hòa âm tính của tín hiệu GM-CS

E-cadherin đóng góp vào tác dụng phụ của liệu pháp tự sát TK / GCV và tăng cường hoạt động chống ung thư của nó trong các mô hình ung thư tuyến tụy

E-cadherin đóng góp vào tác dụng phụ của liệu pháp tự sát TK / GCV và tăng cường hoạt động chống ung thư của nó trong các mô hình ung thư tuyến tụy

Đối tượng Liệu pháp gen Bệnh ung thư tuyến tụy trừu tượng Phương pháp điều trị gen ung thư thymidine kinase / ganciclovir (TK / GCV) dựa trên việc gây độc tế bào chất chuyển hóa GCV trong các tế bào khối u biểu hiện gen TK virus herpes simplex và tiếp xúc với GCV. Một hiệu ứng người ngoài cuộc, qua trung gian các khoảng cách

Sửa chữa một khiếm khuyết di truyền trong các tế bào gốc mầm đa nhân bằng cách sử dụng nhiễm sắc thể nhân tạo của con người

Sửa chữa một khiếm khuyết di truyền trong các tế bào gốc mầm đa nhân bằng cách sử dụng nhiễm sắc thể nhân tạo của con người

trừu tượng Nhiễm sắc thể nhân tạo ở người (HAC) có một số lợi thế như các vec tơ trị liệu gen, bao gồm duy trì ổn định biểu mô để tránh đột biến chèn và khả năng mang gen lớn bao gồm các yếu tố điều hòa. Các tế bào gốc mầm đa năng (mGS) có tiềm năng lớn về liệu pháp gen vì chúng có thể được tạo ra từ tinh hoàn của một cá nhân và khi được giới thiệu lại có thể đóng góp vào chức năng chuyên biệt của bất kỳ mô nào. Để chứng minh khái niệm, chúng tôi ở đây báo cáo sự phục hồi chức năng của sự thiếu hụt di truyền ở tế bào chuột p53 - / - mGS, sử dụng một gen

Tiến bộ và triển vọng: liệu pháp gen để tăng cường hiệu suất và ngoại hình

Tiến bộ và triển vọng: liệu pháp gen để tăng cường hiệu suất và ngoại hình

trừu tượng Trong khi các liệu pháp y tế nhằm mục đích đảo ngược, giảm hoặc loại bỏ bệnh tật, mục tiêu của các cải tiến là cải thiện hiệu suất hoặc ngoại hình vượt quá mức bình thường. Sự khác biệt giữa hai can thiệp không phải lúc nào cũng rõ ràng vì chúng thường xuất hiện dưới dạng liên tục. Liệu pháp gen thường nhằm mục đích điều trị hoặc ngăn ngừa bệnh tật, nhưng về mặt lý thuyết công nghệ

Sự liên quan của yếu tố đông máu X bảo vệ adenovirus trong huyết thanh người

Sự liên quan của yếu tố đông máu X bảo vệ adenovirus trong huyết thanh người

Đối tượng Adenovirus Protein máu Liệu pháp gen Vectơ di truyền trừu tượng Truyền adenovirus truyền tĩnh mạch là con đường tối ưu cho nhiều ứng dụng liệu pháp gen. Khi vào máu, yếu tố đông máu X (FX) liên kết với capsid adenovirus và bảo vệ virion khỏi kháng thể tự nhiên và trung hòa bổ sung qua trung gian cổ điển ở chuột. Tuy nhiên, cho đến nay, không có nghiên cứu nào kiểm tra mức độ phù hợp của cơ c

Liệu pháp gen retinoschisin trong các tế bào cảm quang, Müller glia hoặc tất cả các tế bào võng mạc trong chuột R11

Liệu pháp gen retinoschisin trong các tế bào cảm quang, Müller glia hoặc tất cả các tế bào võng mạc trong chuột R11

Đối tượng Liệu pháp gen Bệnh võng mạc trừu tượng Retinoschisis liên kết X, một bệnh đặc trưng bởi sự phân tách võng mạc, được gây ra bởi đột biến gen retinoschisin, mã hóa protein bám dính tế bào được tiết ra giả định. Hiện nay, không có phương pháp điều trị hiệu quả nào cho bệnh retinoschisis, mặc dù các liệu pháp thay thế gen qua trung gian virus đã hứa hẹn. Chúng tôi đã sử dụng phân phối nội hấp của ba vec tơ AAV khác nhau để nhắm mục tiêu chuyển gen RS1 đế

Thiết kế của polyplexes từ được đưa lên một cách hiệu quả bởi tế bào đuôi gai để tăng cường cung cấp vắc-xin DNA

Thiết kế của polyplexes từ được đưa lên một cách hiệu quả bởi tế bào đuôi gai để tăng cường cung cấp vắc-xin DNA

Đối tượng Tế bào đuôi gai Vắc-xin DNA Vận chuyển ma túy Dịch chuyển trừu tượng Vắc-xin nhắm mục tiêu tế bào đuôi gai (DC) đòi hỏi hiệu quả cao cho sự hấp thu, tiếp theo là kích hoạt và trưởng thành DC. Chúng tôi đã sử dụng các vectơ từ bao gồm các hạt nano oxit sắt siêu sắt từ polyethylenimine (PEI), với axit hyaluronic (HA) có trọng lượng phân tử khác nhau (<10 và 900 kDa) để giảm độc tế bào và tạo thuận lợi cho quá trình tế bào của các hạt. Mã hóa DNA Plasmodium yoelii merozoite protein bề mặt 1 Pha19 và một gen huỳnh quang màu vàng mã hóa plasmid đã được thêm vào